Nuovi farmaci per affrontare il Parkinson e altre malattie neurodegenerative

Avviato il progetto iPSLight, di cui è capofila AXXAM, che ha come primo obiettivo la lotta al Parkinson

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Il primo obiettivo del progetto iPSLight è la lotta al Parkinson. Una patologia in rapida crescita, per la quale non esiste al momento alcuna cura risolutiva. Correlata all’età, non colpisce solo la popolazione anziana: può infatti presentarsi anche intorno ai 40-50 anni. Con un impatto sociale, clinico ed economico molto forte: esiste dunque un’altissima necessità di sviluppare terapie efficaci per questo tipo di patologia cerebrale. Il progetto iPSLight punta allo sviluppo tecnologico di cellule staminali umane riprogrammate iPSC (“induced pluripotent stem cell”) da pazienti con malattie neurodegenerative, applicabili alla ricerca industriale farmaceutica in combinazione con metodiche all’avanguardia per identificare nuovi principi attivi per lo sviluppo di farmaci.

Accanto alla capofila AXXAM, responsabile dello sviluppo dei nuovi farmaci, lavoreranno anche altre realtà. A partire dalla milanese BioRep, società del Gruppo Sapio, nata nel 2003: il primo “Centro di Risorse Biologiche” in Italia a fornire servizi per la conservazione di materiale biologico a istituti di ricerca pubblici e privati, aziende biotech e farmaceutiche. C’è poi IMS, società leader mondiale nel fornire informazioni di marketing per l’industria farmaceutica e della cura della salute. Quindi due centri di ricerca di primo piano come l’Università Vita-Salute San Raffaele e l’Istituto delle Neuroscienze del CNR.

IPSLight si caratterizza per un progetto ad alto contenuto tecnologico e un approccio innovativo alla malattia, destinato a lasciare il segno nel settore Salute e in quello delle Biotecnologie. Il progetto mira infatti a utilizzare una tipologia particolare di cellula staminale per la ricerca farmaceutica, proprio per combattere le patologie neurodegenerative. Nello specifico, creando dei veri e propri modelli basati su “cellule staminali pluripotenti indotte”, cioè generate artificialmente e modificate con l’introduzione di quattro geni (“induced Pluripotent Stem Cell” – iPSC). Questi modelli, una volta validati e combinati con metodi all’avanguardia di high-content e high-throughput screening, saranno utili per individuare nuovi farmaci che possano sconfiggere la malattia.

Un’innovazione non solo di prodotto, quindi, ma anche di processo: il nuovo metodo di screening per patologie neurodegenerative usato nell’ambito di iPSLight verrà implementato grazie all’utilizzo di una nuova strumentazione in formato miniaturizzato. Il progetto prevede quindi di utilizzare questi nuovi sistemi biotecnologici per realizzare una piattaforma integrata di “Drug Discovery”, processo con cui vengono testati e “scoperti” nuovi farmaci. Tale piattaforma permetterà di produrre nuovi prodotti e servizi nell’ambito della ricerca medica e farmaceutica, aumentando la competitività della ricerca biomedica e dell’industria biotecnologica lombarda.

In Lombardia i malati di Parkinson sono più di 35 mila e si stima che in una decina di anni il numero di casi possa raddoppiare, ponendo questa patologia in cima alla lista delle malattie ad alto impatto in termini di costo sociale. Benché il focus principale dell’intervento proposto riguardi la patologia di Parkinson, i risultati ottenuti in termini di sviluppo della piattaforma tecnologica saranno trasferibili e applicabili ad altre patologie neurodegenerative.